Μετά τις στατίνες, η επόμενη κορυφαία κατηγορία φαρμάκων για τη διαχείριση της χοληστερόλης είναι οι αναστολείς PCSK9.
Αυτοί οι εξαιρετικά αποτελεσματικοί παράγοντες βοηθούν τον οργανισμό να απομακρύνει την περίσσεια χοληστερόλης από το αίμα, αλλά σε αντίθεση με τις στατίνες, οι οποίες είναι διαθέσιμες ως από του στόματος παράγοντες, οι αναστολείς PCSK9 μπορούσαν να χορηγηθούν μόνο ως ενέσεις, δημιουργώντας εμπόδια στη χρήση τους.
Τώρα, μια νέα μελέτη από ερευνητές των Πανεπιστημιακών Νοσοκομείων (UH) και της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Case Western Reserve, που δημοσιεύτηκε στο Cell Reports, αποκαλύπτει μια, άγνωστη στρατηγική για τη διαχείριση της χοληστερόλης, με ένα φάρμακο που δεν αποκλείεται να επηρεάσει ακόμη και τις θεραπείες για τον καρκίνο.
FDA: Πράσινο φως στο πιο ακριβό φάρμακο – Κοστίζει 3,5 εκατ. η δόση
Υπό δοκιμή φάρμακο μειώνει τη χοληστερόλη κατά 70%
Πρόκειται για φάρμακο που λαμβάνεται από το στόμα, το οποίο μειώνει τα επίπεδα PCSK9 και τη χοληστερόλη κατά 70% όπως έδειξαν οι δοκιμές σε πειραματόζωα.
Το PCSK9 είναι ένα ένζυμο στην κυκλοφορία του αίματος, που ελέγχει τον αριθμό των υποδοχέων LDL, «μαρκάροντάς» τους για αποικοδόμηση. Οι υποδοχείς LDL, οι οποίοι βρίσκονται στην επιφάνεια των ηπατικών κυττάρων, έχουν κεντρικό ρόλο στη ρύθμιση της χοληστερόλης, αφού αναλαμβάνουν να την απομακρύνουν από το αίμα. Επομένως, ένα φάρμακο που αναστέλλει το ένζυμο PCSK9 συμβάλλει στην αύξηση του αριθμού των υποδοχέων LDL.
Το νέο φάρμακο χρησιμοποιεί ουσιαστικά το μονοξείδιο του αζώτου, ένα μόριο γνωστό για την αγγειοδιασταλτική του ιδιότητα. Στη νέα μελέτη, οι ερευνητές υποστήριξαν ότι μπορεί επίσης να στοχεύσει και να αναστείλει το PCSK9, μειώνοντας τη χοληστερόλη. Τα ποντίκια που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με το φάρμακο εμφάνισαν μείωση της «κακής» χοληστερόλης κατά 70%.
Συμβολή στη θεραπεία του καρκίνου
Εκτός από τον αντίκτυπο στον τομέα του μεταβολισμού της χοληστερόλης, τα ευρήματα μπορεί να επηρεάσουν τους ασθενείς με καρκίνο, καθώς τα στοιχεία δείχνουν ότι η στόχευση της PCSK9 μπορεί να βελτιώσει την αποτελεσματικότητα των ανοσοθεραπειών του καρκίνου.
«Η PCSK9 δεν στοχεύει μόνο τους υποδοχείς της LDL προς αποικοδόμηση, αλλά μεσολαβεί επίσης στην αποικοδόμηση του MHC 1 στα λεμφοκύτταρα, ο οποίος χρησιμοποιείται για την αναγνώριση των καρκινικών κυττάρων», δήλωσε ο Jonathan S. Stamler, MD, κύριος συγγραφέας, της μελέτης. «Έτσι, αν ανασταλεί η PCSK9, μπορείτε να ενισχυθεί η επιτήρηση του καρκίνου από τον οργανισμό», είπε.
2.FDA: Πράσινο φως στο πιο ακριβό φάρμακο – Κοστίζει 3,5 εκατ. η δόση
Κι όμως, σε σχέση με το τωρινό κόστος ζωής των ασθενών που πάσχουν από τη αυτή την ασθένεια, είναι και φθηνό!
Ομοσπονδιακός των Ηνωμένων Πολιτειών μόλις ενέκρινε νέα -και αδιανόητα ακριβή- θεραπεία για μια σπάνια ασθένεια πήξης του αίματος. Κάθε δόση κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια.
Πρόκειται για το Hemgenix, ένα φάρμακο γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία Β, η οποία είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλεί μειωμένη πήξη του αίματος.
Τα πιο σοβαρά συμπτώματα περιλαμβάνουν αυθόρμητα και επαναλαμβανόμενα αιμορραγικά επεισόδια που είναι δύσκολο να σταματήσουν.
Η αιμορροφιλία Β εμφανίζεται πιο συχνά στους άνδρες απ' ό,τι στις γυναίκες. Παρότι είναι δύσκολο να προσδιοριστεί ακριβής αριθμός, σύμφωνα με τις εκτιμήσεις σχεδόν 8.000 άνδρες στις ΗΠΑ πάσχουν αυτή τη στιγμή από αυτή τη δια βίου ασθένεια.
Όπως υποστηρίζει το Science Alert, «αν και με την πρώτη ματιά η τιμή είναι εντυπωσιακή, πρόσφατη ανάλυση της σχέσης κόστους-αποτελεσματικότητας του φαρμάκου δείχνει ότι πρόκειται για μια σχετικά «δίκαιη» τιμή για αυτό που επιτυγχάνει η θεραπεία».
Οι ερευνητές εκτιμούν ότι το κόστος ζωής για κάθε ενήλικα ασθενή με μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Β, με τις θεραπείας που υπήρχαν μέχρι στιγμής, είναι περίπου 21 έως 23 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ. Το κόστος θεραπείας στο Ηνωμένο Βασίλειο είναι χαμηλότερο από ό,τι στις ΗΠΑ ή αλλού στην Ευρώπη, αλλά εξακολουθεί να ανέρχεται σε δεκάδες εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή κατά τη διάρκεια της ζωής του.
Το Hemgenix, αντιθέτως, είναι ένα εφάπαξ ενδοφλέβιο φάρμακο, δηλαδή χορηγείται σε μία μόνο δόση, έναντι ενός μικρού μέρους του κόστους που υπολογίζεται αυτή τη στιγμή.
Ο προηγούμενος κάτοχος του ρεκόρ για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο ήταν μια άλλη μορφή γονιδιακής θεραπείας για την νωτιαία μυϊκή ατροφία. Με εκτιμώμενο κόστος στα δύο εκατ. δολάρια ΗΠΑ ανά δόση, επίσης προκάλεσε έντονη συζήτηση σχετικά με το κόστος των θεραπειών στις Ηνωμένες Πολιτείες και με το γεγονός ότι οι φαρμακευτικές έχουν δικαίωμα να χρεώνουν όσο θέλουν, ανεξαρτήτως αγοραστικής δύναμης και αγοράς.
Θα είναι ενδιαφέρον να δούμε πόσο θα επιτραπεί στους κατασκευαστές φαρμάκων να χρεώνουν για το Hemgenix σε άλλα μέρη του κόσμου, όπου υπάρχει ρυθμιστικό πλαίσιο.